15. Dezember 2023 / Allgemeines

Ema empfiehlt erstmals Zulassung einer Genscheren-Therapie

In Großbritannien ist es bereits zugelassen: Eine Therapie auf Basis der Crispr-Technologie soll bei Bluterkrankungen helfen. Eine Marktzulassung in der EU steht noch aus.

Die EU-Arzneimittelbehörde EMA in Amsterdam hat den Weg frei gemacht für die Zulassung eines Therapieansatzes auf Basis der Genscheren-Technologie.
von dpa

Die europäische Arzneimittelbehörde Ema empfiehlt erstmals die bedingte Zulassung einer auf der Genscheren-Technologie Crispr basierenden Therapie. «Casgevy» sei für die Behandlung der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie bei Patienten ab zwölf Jahren geeignet, teilte die Ema in Amsterdam mit.

Den vererbbaren Bluterkrankungen liegen genetische Fehler zugrunde, die Bildung oder Funktionsweise von Hämoglobin beeinträchtigen. Hämoglobin ist ein eisenhaltiger Proteinkomplex, der in roten Blutkörperchen vorkommt und dazu dient, Sauerstoff zu transportieren.

Mit der bedingten Zulassung soll das Medikament wegen seines hohen Nutzens für Patienten schnell verfügbar werden. Die Ema fußt die Empfehlung von «Casgevy» auf zwei Studien und eine Langzeit-Follow-up-Studie. Bis 2026 muss der Hersteller Ergebnisse weiterer Studien liefern, um Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments zu belegen. Einer EU-weiten Marktzulassung muss nun noch die EU-Kommission zustimmen. Großbritannien hatte «Casgevy» bereits Mitte November diesen Jahres zugelassen.

Die sogenannte Genschere Crispr/Cas kann gezielt auf einzelne Gene ausgerichtet werden. Die Entwicklerinnen der Methode, Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna, hatten dafür 2020 den Nobelpreis erhalten. «Casgevy» dient dazu, Gene in Knochenmark-Stammzellen der Patienten so zu verändern, dass sie wieder funktionierendes Hämoglobin produzieren. Dafür werden Stammzellen dem Knochenmark entnommen, im Labor bearbeitet und dann wieder in den Patienten eingesetzt.

Die Sichelzellkrankheit kann zu schweren Schmerzanfällen, ernsthaften und lebensgefährlichen Infektionen und Anämie, einem auch als Blutarmut bezeichneten Mangel an Sauerstoff im Blut führen. Patienten mit Beta-Thalassämie leiden ebenfalls an Anämie und benötigen häufig Bluttransfusionen in Abständen von drei bis fünf Wochen. Bislang galt eine Knochenmarktransplantation als einzige dauerhafte Behandlungsoption.


Bildnachweis: © Peter Dejong/AP/dpa
Copyright 2023, dpa (www.dpa.de). Alle Rechte vorbehalten

Ihre Nachrichten fehlen auf der Gütersloh App? 

Meistgelesene Artikel

Ostergebäck zum Vernaschen
Rezepte

Rezept für Quarkhasen

weiterlesen...
Die aktuelle Geschäftslage der Unternehmen im Kreis Gütersloh
Aufklärung

IHK-Umfrage: Wirtschaft im Kreis Gütersloh vor großen Herausforderungen

weiterlesen...

Neueste Artikel

Gemeinsame Verkehrskontrollen der Polizeibehörden Gütersloh und Bielefeld - Vielzahl an Verstößen von überhöhter Geschwindigkeit festgestellt
Polizeimeldung

Verkehr Gemeinsame Verkehrskontrollen der Polizeibehörden Gütersloh und Bielefeld - Vielzahl an Verstößen von...

weiterlesen...
50-jährige Frau schlägt zu - Gütersloher Polizistin schwer verletzt
Polizeimeldung

Kriminalität 50-jährige Frau schlägt zu - Gütersloher Polizistin schwer verletzt Freitagabend (19.04., 19.45 Uhr)...

weiterlesen...

Weitere Artikel derselben Kategorie

Wie der Vokuhila ein Comeback feiert
Allgemeines

Schlimm, schlimmer, «vorne kurz, hinten lang»? Lange Zeit war diese Frisur out oder höchstens ein behaupteter Trend. Jetzt scheint der Vokuhila-Haarschnitt wirklich zurück zu sein - unter neuem Namen.

weiterlesen...
Nach Raser-Unfall: 21-Jähriger muss neun Jahre in Haft
Allgemeines

Mitten in Heilbronn tritt ein junger Autofahrer auf das Gaspedal und rast über die Straße. Es kommt zum tödlichen Crash. Ein Gericht hat den 21-Jährigen jetzt verurteilt.

weiterlesen...
ANZEIGE – Premiumpartner